Ген низкорослости FGFR3 можно выключить инъекциями
Белок, который кодируется геном FGFR3, подавляет деление клеток пластинок роста.
В норме он работает для предотвращения очень высокого роста, но при мутациях человек вырастает очень низким.
В 2021 году компания БиоМарин создала препарат Васорицид, который регулирует FGFR3. В его составе аналог натрийуретического пептида С-типа (CNP). Это вещество выключает создание белка FGFR3.
Препарат одобрили EMA и FDA для лечения карликовости, и уже используют в практике.
Лечение детей с ахондроплазией этим лекарством
… привело к статистически значимому улучшению скорости роста на 1,57 см/год.1
По итогу ученые прогнозируют, что дети достигнут таких же высот, как их здоровые сверстники.
Подействует ли это на здоровых людей?
Если зоны роста открыты, вероятно, да.
CNP работает как стимулятор роста, не только у больных людей. Сверхэкспрессия CNP у людей и животных связана с усиленным ростом скелета, а недостаточная экспрессия — ведет к задержке роста.2
Но поскольку препарат новый, его влияние на здоровых людей пока недостаточно изучено.
Узнайте возможность лечение у специалистов.
-
BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO™ (vosoritide) for Injection, Indicated to Increase Linear Growth in Children with Achondroplasia Aged 5 and Up with Open Growth Plates ↩
-
Allen, D. B., Merchant, N., Miller, B. S., & Backeljauw, P. F. (2021). Evolution and Future of Growth Plate Therapeutics. Hormone research in paediatrics, 94(9-10), 319–332. https://doi.org/10.1159/000520812 ↩
Опубликовано